白藜芦醇改善肌营养不良症患者的运动功能：一项开放标签、单臂、IIa 期研究。
摘要来源：Sci Rep. 2020 年 11 月 25 日；10 （1）：20585。 Epub 2020 年 11 月 25 日。PMID：33239684
摘要作者：Kentaro Kawamura、Shinobu Fukumura、Koki Nikaido、Nobutada Tachi、Naoki Kozuka、Tsugumi Seino、Kingya Hatakeyama、Mitsuru Mori、Yoichi M Ito、Akiyoshi Takami、Shiro Hinotsu、Atsushi Kuno、 Yukihiko Kawasaki、Yoshiyuki Horio、Hiroyuki Tsutsumi
文章隶属：Kentaro Kawamura
摘要：肌肉营养不良症 (MD) 是一种以进行性肌肉无力为特征的遗传性疾病。此前，我们已经证明白藜芦醇（3,5,4-三羟基-反式二苯乙烯）是一种抗氧化剂和蛋白质脱乙酰酶 SIRT1 的激活剂，可减少肌肉和心脏的氧化损伤，并改善动物 MD m 的病理生理状况。奥德尔。为了确定白藜芦醇是否能为 MD 患者提供治疗益处，在 11 名 Duchenne、Becker 或 Fukuyama MD 患者中进行了一项开放标签、单组、IIa 期白藜芦醇试验。白藜芦醇的每日剂量为 500 毫克/天，每 8 周增加至 1000 毫克/天，然后是 1500 毫克/天。主要结果是运动功能（通过运动功能测量（MFM）量表评估）、肌肉力量（通过定量肌肉测试（QMT）监测）和血清肌酸激酶（CK）水平。不良反应和耐受性作为次要结果进行评估。尽管患者的医疗状况较严重，但用药 24 周后，平均 MFM 评分从 34.6 显着增加至 38.4。肩胛骨抬高和肩部外展的平均 QMT 分数增加了一倍。平均 CK 水平显着下降 34%。分别有六名和三名患者出现腹泻和腹痛。白藜芦醇可能提供一些好处适合MD患者。