基于类黄酮和欧米伽 3 的化合物治疗肌肉营养不良的安全性和有效性的初步证据：随机双盲安慰剂对照先导临床试验。
摘要来源：Front Neurol。 2019 年 10:755。 Epub 2019 年 7 月 23 日。PMID：31396142
摘要作者：Clementina Sitzia、Mirella Meregalli、Marzia Belicchi、Andrea Farini、Maddalena Arosio、Denise Bestetti、Chiara Villa、Luca Valenti、Paolo Brambilla、Yvan Torrente
文章隶属关系：Clementina Sitzia
摘要：营养化合物可以发挥抗炎和抗氧化作用。由于这些事件加剧了肌营养不良症的病理生理学，我们研究了营养补充剂作为一种治疗方法。营养不良患者的辅助治疗，成本低廉且给药途径简便。此外，这种治疗可以代表对皮质类固醇治疗无反应的营养不良患者的替代治疗策略。一项为期 24 周的随机双盲安慰剂对照临床研究旨在评估每日口服类黄酮和 omega3 的安全性和有效性以天然补充剂 (FLAVOMEGA) 治疗患有已知肌肉炎症的肌营养不良症患者。我们筛选了 60 名诊断为杜氏肌营养不良症 (DMD)、面肩肱肌营养不良症 (FSHD) 和肢带型肌营养不良症 (LGMD) 的患者。使用计算机生成的随机分配序列，我们以 2:1:1 的比例（DMD:FSHD:LGMD）将患者分层到两个治疗组之一：连续 FLAVOMEGA、连续安慰剂。在纳入的 29 名患者中，只有 24 名完成了研究：15 名患者接受 FLAVOMEGA 治疗，14 名患者接受安慰剂。FLAVOMEGA 耐受性良好，未报告不良事件。显着的tr在 LGMD 和 FSHD 受试者中观察到 6 分钟步行距离（6MWD；次要功效终点）（= 0.033）和等速膝关节伸展（= 0.039）（主要功效终点）相对于基线的变化存在差异。所有 FLAVOMEGA 治疗组的血清 CK 水平（次要疗效终点）均下降，在 DMD 受试者中存在显着差异（= 0.039）。尽管患者数量少且患者中疾病严重程度范围广降低了统计显着性，但我们获得了最佳的该化合物的安全性和耐受性，显示了主要和次要终点功效的宝贵数据。NCT03317171 于 2017 年 10 月 25 日回顾注册。