口服芬戈莫德或肌注干扰素治疗复发性多发性硬化症。
摘要来源：N Engl J Med。 2010 年 2 月 4 日；362(5):402-15。 Epub 2010 年 1 月 20 日。PMID：20089954
摘要作者：Jeffrey A Cohen、Frederik Barkhof、Giancarlo Comi、Hans-Peter Hartung、Bhupendra O Khatri、Xavier Montalban、Jean Pelletier、Ruggero Capra、Paolo Gallo、Guillermo Izquierdo、Klaus Tiel- Wilck、Ana de Vera、James Jin、Tracy Stites、Stacy Wu、Shreeram Aradhye、Ludwig Kappos，
文章隶属：梅伦中心，克利夫兰诊所，克利夫兰，俄亥俄州 44195，美国。 [电子邮件受保护]
摘要：背景：芬戈莫德 ( FTY720）是一种 1-磷酸鞘氨醇受体调节剂，可防止淋巴细胞从淋巴结流出，在一项涉及多发性硬化症患者的 2 期研究。方法：在这项为期 12 个月的双盲双模拟研究中，我们随机分配 1292 名近期至少有一次复发史的复发缓解型多发性硬化症患者接受口服芬戈莫德治疗，每日剂量为 1.25或 0.5 毫克或肌内注射干扰素 β-1a（多发性硬化症的一种既定疗法），每周剂量为 30 微克。主要终点是年化复发率。关键的次要终点是 12 个月时 T(2) 加权磁共振成像 (MRI) 扫描中新发或扩大病变的数量以及持续至少 3 个月的残疾进展。结果：共有 1153 名患者 (89%) 完成了研究。接受芬戈莫德治疗的两组的年复发率均显着降低——1.25 mg 组为 0.20（95% 置信区间 [CI]，0.16 至 0.26），0.5 mg 组为 0.16（95% CI，0.12 至 0.21）。组--比干扰素组组（0.33；95% CI，0.26 至 0.42；两次比较 P<0.001）。 MRI 结果支持了主要结果。研究组之间在残疾进展方面没有发现显着差异。接受 1.25 毫克剂量芬戈莫德的组中发生了两种致命感染：播散性原发性水痘带状疱疹和单纯疱疹脑炎。接受芬戈莫德治疗的患者中的其他不良事件包括非致命性疱疹病毒感染、心动过缓和房室传导阻滞、高血压、黄斑水肿、皮肤癌和肝酶水平升高。结论：该试验表明，与肌内注射干扰素 β-1a 相比，口服芬戈莫德在多发性硬化症患者的复发率和 MRI 结果方面具有优越的疗效。需要更长时间的研究来评估一年以上治疗的安全性和有效性。 （ClinicalTrials.gov 编号，NCT00340834。）