大麻二酚治疗 Lennox-Gastaut 综合征：开放标签扩展研究的中期分析。
摘要来源：癫痫。 2019 年 2 月 11 日。Epub 2019 年 2 月 11 日。PMID：30740695
摘要作者：Elizabeth Thiele、Eric Marsh、Maria Mazurkiewicz-Beldzinska、Jonathan J Halford、Boudewijn Gunning、Orrin Devinsky、Daniel Checketts、Claire Roberts
文章隶属关系：Elizabeth Thiele
摘要：目标：Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 患者完成 2 项随机试验中的 1 项，添加大麻二酚 (CBD) 的双盲、安慰剂对照试验（GWPCARE3、NCT02224560 或 GWPCARE4、NCT02224690）受邀参加开放标签扩展 (OLE)评估 CBD 长期安全性和有效性的研究（GWPCARE5，NCT02224573）。在此，我们对该试验的安全性、有效性和患者报告的结果进行了中期分析。
方法：患者除了现有药物外，还接受了高度纯化的 CBD 口服溶液（Epidiolex；100 mg/mL）的药物制剂，在 2 周的滴定期内从 2.5 滴定至 20 mg/kg/d。如果不能耐受，可以减少剂量，如果认为有益，可以增加至 30 mg/kg/d。
结果：<该中期分析基于 2016 年 11 月的数据削减。在完成 GWPCARE3 和 GWPCARE4 治疗的 368 名患者中，366 名 (99.5%) 参加了 OLE 研究 (GWPCARE5)。中位治疗持续时间为 38 周，平均剂量为 23 毫克/公斤/天。大多数患者 (92.1%) 经历过不良事件 (AE)，主要是轻度 (32.5%) 或中度 (43.4%) 不良事件真实性。最常见的 AE 是腹泻（26.8%）、嗜睡（23.5%）和抽搐（21.3%）。 35 名患者 (9.6%) 因 AE 停止治疗。据报道，37 名患者 (10.1%) 出现肝脏转氨酶升高，其中 29 名患者同时接受丙戊酸治疗； 34 例病例自行缓解或通过 CBD 剂量调整或联合用药缓解。到第 48 周，癫痫发作频率较基线（在 12 周期间每月量化）的中位减少范围为 48% 至 60%。在所有 12 周期间，每月总癫痫发作频率的中位减少范围为 48% 至 57% 48. 根据受试者/护理人员总体印象变化量表，88% 的患者/护理人员报告患者整体状况有所改善。
意义： 在这项研究中，长期添加 CBD 治疗对 LGS 患者具有可接受的安全性，并导致持续减少癫痫发作。