大麻二酚治疗 Dravet 综合征耐药性癫痫发作的试验。
摘要来源:N Engl J Med。 2017年05月25日;376(21):2011-2020。 PMID:28538134
摘要作者:Orrin Devinsky、J Helen Cross、Linda Laux、Eric Marsh、Ian Miller、Rima Nabbout、Ingrid E Scheffer、Elizabeth A Thiele、Stephen Wright,
文章隶属关系:Orrin Devinsky
摘要:背景:Dravet 综合征是一种复杂的儿童癫痫病,与耐药性癫痫发作和高死亡率相关速度。我们研究了大麻二酚用于治疗 Dravet 综合征的耐药性癫痫发作。
方法:在这项双盲试验中,在安慰剂对照试验中,我们随机分配了 120 名患有 Dravet 综合征和耐药性癫痫发作的儿童和年轻人除标准抗癫痫治疗外,还可以接受每日每公斤体重 20 毫克剂量的大麻二酚口服溶液或安慰剂。主要终点是与 4 周基线期相比,14 周治疗期内惊厥发作频率的变化。
结果:大麻二酚组每月惊厥发作的中位频率从 12.4 次下降至 5.9 次,而安慰剂组则从 14.9 次下降至 14.1 次(调整后大麻二酚组和安慰剂组之间的中位差异变化)癫痫发作频率,-22.8 个百分点;95% 置信区间 [CI],-41.1 至 -5.4)。大麻二酚组惊厥发作频率至少降低 50% 的患者比例为 43%,安慰剂组为 27%(比值比,2.00;95% CI,0.93 至 4.30;P=0.08)。患者的整体状况在七级C上至少改善了一级大麻二酚组的“全球印象变化量表"比例为 62%,而安慰剂组为 34%(P=0.02)。使用大麻二酚后,所有类型的总癫痫发作频率均显着降低(P=0.03),但非惊厥性癫痫发作没有显着降低。大麻二酚组无癫痫发作的患者比例为 5%,安慰剂组为 0%(P=0.08)。大麻二酚组比安慰剂组更常见的不良事件包括腹泻、呕吐、疲劳、发热、嗜睡和肝功能检查结果异常。大麻二酚组退出试验的人数较多。
结论:在 Dravet 综合征患者中,大麻二酚导致与安慰剂相比,惊厥发作频率有更大程度的降低,并且与较高的不良事件发生率相关。 (由 GW Pharmaceuticals 资助;ClinicalTrials.gov 编号,NCT02091375。)。