辩论论坛：左卡尼汀治疗在选定的透析患者中是合理且合理的。
摘要来源：Blood Purif。 2006；24(1)：128-39。 PMID：16361853
摘要作者：Brian D Schreiber
摘要：摘录：“肉碱是一种代谢辅因子，对于正常脂肪酸代谢至关重要。患有慢性肾病透析的患者已被证明患有脂肪酸代谢紊乱，并且血浆和组织肉毒碱显着缺乏。脂肪酸代谢异常与许多细胞异常有关，例如线粒体通透性增加（细胞凋亡的促进剂）、胰岛素抵抗和自由基生成增加。这些细胞异常反过来又与透析患者常见的病理临床状况相关，包括心肌病伴有低血压和对重组人促红细胞生成素（EPO）治疗效果的抵抗。 1999年，美国食品和药物管理局批准左卡尼汀注射液用于预防和治疗透析患者的肉碱缺乏症，其依据是透析患者的游离血浆肉碱水平与其他需要治疗的严重肉碱缺乏状态相似。由美国肾脏病患者协会和随后的国家肾脏基金会召集的专家小组进行的数据分析建议对特定的透析患者亚群进行左卡尼汀治疗试验，包括红细胞生成素抵抗、透析相关低血压、心肌病和肌肉无力的患者。 2003 年，医疗保险和医疗补助服务中心召集了一个医疗咨询委员会，该委员会在国家一级为患有透析相关性低血压的缺乏肉碱的透析患者提供报销。或 EPO 抵抗。最近，一项大型回顾性研究证明了接受左卡尼汀治疗的透析患者住院率降低之间存在相关性。 尽管有基于数据的建议和国家报销，但只有一小部分透析患者接受了左卡尼汀的治疗试验。尽管肾脏病学家不愿意开出这项治疗试验的原因尚不清楚，但可能的解释包括缺乏对肉碱在细胞代谢中所发挥的关键作用的认识，以及透析患者体内肉碱严重缺乏的证据充分，低估了肉碱的作用。 EPO 抵抗和透析相关性低血压的预后重要性、支持透析患者使用左卡尼汀的临床试验数据传播不充分，以及透析患者对左卡尼汀治疗的不同临床反应。 记录困难最初的资格和治疗后改善的证据也可能是一个促成因素。本文讨论了肉碱的生物学作用及其与透析患者的特殊相关性。总结了有关治疗对 EPO 抵抗和透析相关低血压的影响的临床试验数据，并讨论了透析中使用左卡尼汀背后的逻辑。最后，解决了基于临床而非实验室终点的报销政策以及对治疗的异质反应所带来的困难。版权所有 2006 S. Karger AG，巴塞尔。"