大麻二酚治疗 Sturge-Weber 综合征的神经、认知和精神症状。
摘要来源:Pediatr Neurol。 2023 年 2 月;139:24-34。 Epub 2022 年 11 月 12 日。PMID:36508880
摘要作者:Lindsay F Smegal、Pooja Vedmurthy、Matthew Ryan、Melissa Eagen、Nicole Whiston Andrejow、Kristie Sweeney、Teressa Garcia Reidy、SangEun Yeom、Doris D Lin、Stacy J Suskauer、Luther G Kalb、Jay A Salpekar、T Andrew Zabel、Anne M Comi
文章隶属关系:Lindsay F Smegal
摘要:背景: span>之前一项大麻二酚治疗斯特奇-韦伯综合征 (SWS) 患者难治性癫痫的药物试验,这是一种罕见的神经血管疾病,涉及神经系统、生活质量 (QOL)、神经心理学、精神病学和运动方面的改善结果。
M方法:十名患有 SWS 大脑受累、癫痫发作和认知障碍的受试者在约翰霍普金斯大学机构审查委员会批准的开放标签前瞻性药物试验中接受了研究药物。口服大麻二酚持续六个月(剂量范围为 5 至 20 毫克/公斤/天)。每 4 至 12 周记录一次 SWS 神经评分、葡萄酒胎记评分、生活质量和不良事件。在基线和六个月随访时进行神经心理学、精神病学和运动评估。由于 2019 年冠状病毒病大流行,大多数评估都是虚拟进行的。
结果:大麻二酚普遍具有良好的耐受性。六名受试者报告了与研究药物相关的轻度至中度副作用并继续用药;一名受试者由于中度副作用而提前退出。没有癫痫发作的报告。 SWS 神经评分、患者报告的生活质量、焦虑和情绪调节以及注意到双手能力使用的报告。这些受试者的偏头痛生活质量基线水平较高,并且一直保持较高水平。神经心理学和其他生活质量以及运动结果保持稳定,并注意到一些受试者内部的改善。
结论:需要进一步研究确定 Epidiolex 是否可以改善 SWS 患者的生活质量并有益于神经、焦虑和运动障碍(与癫痫控制无关)。需要进行大型多中心研究来扩展这些初步发现。