用 13-顺式视黄酸治疗骨髓增生异常综合征的输血依赖性患者，并通过添加 α-生育酚降低毒性。
摘要来源：《美国医学杂志》。 1990 年 12 月；89(6)：739-47。 PMID：2252043
摘要作者：EC Besa、J L Abrahm、M J Bartholomew、M Hyzinski、PC Nowell
摘要：目的：本研究的目的是确定患有输血依赖症的患者对使用 13-顺式维甲酸 (13-CRA) 进行长期治疗的反应和耐受性。骨髓增生异常综合征 (MDS) 并确定治疗对该疾病自然史的影响。患者和方法：对 1981 年至 1988 年在医学院医院和门诊就诊的 66 名连续输血依赖性 MDS 患者进行了研究。前 21 名患者仅接受 13-CRA 治疗，接下来的 45 名患者接受了单独的 13-CRA 治疗。13-CRA 加 α-生育酚 (AT) 的患者。我们比较了 20 名单独接受 13-CRA 治疗的可评估患者和 43 名接受 13-CRA 加 AT 治疗的患者的治疗反应和毒性、转化率和治疗开始后的生存率。结果：4 名患者 (20%) 在 4 至 8 个月时仅对 13-CRA 有反应，但这种反应与相当大的毒性相关，并导致治疗停止。在有反应的人中，只有一名继续接受治疗，目前处于缓解状态，而三名则因毒性而停止治疗，并出现复发并死亡。在 13-CRA 加 AT 组中，我们观察到 1 例延长完全缓解和 10 例部分缓解 (26%)，通过添加 AT 减少了皮肤和全身毒性，从而可以无限期地继续使用 13-CRA。尽管两组的缓解率相似，但 13-CRA 加 AT 组中进展为急性白血病的患者数量（28% 对 60%）少于单独接受 13-CRA 的组终止了治疗 (p = 0.018)。使用 13-CRA 加 AT 观察到 RA/RARS 和 RAEB/CMML 患者组的中位生存期增加了一倍，但并不显着（p 大于 0.5）。结论：本研究显示 13-CRA 的缓解率为 20% 至 26%，表明如果持续给予 13-CRA，可以降低 MDS 患者进展或转化为急性白血病的速度。 AT的添加改善了13-CRA的毒性并允许用13-CRA进行长期治疗。由于 MDS 的标准治疗目前并不令人满意，这些研究结果表明，使用非骨髓抑制剂（如 13-CRA）进行更长时间的治疗非常重要，并且需要进一步试验以确定 13-CRA 加 AT 与新重组药物组合的作用。生长因子在输血依赖性 MDS 治疗中的应用应该为治疗老年人群中常见的疾病提供一种新方法。