摘要标题：
在肌萎缩性脊髓侧索硬化症突变型 SOD1 小鼠模型中，超声介导的牛蒡子苷向运动皮层递送与病理学减少和运动行为改善相关。
摘要来源：超声学。 2024 年 8 月 29 日；144:107449。 Epub 2024 年 8 月 29 日。PMID：39217855
摘要作者：张吉、陈凯丽、陈一哲、华凌辰、陈四平、辛陈，邹良宇，李树鹏，杨希飞，沈媛媛
文章所属单位：张吉
摘要：背景：肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的特点是皮质和脊髓运动神经元均退化。尽管这种疾病的根本原因仍然难以捉摸，但近年来，人们越来越关注皮质运动神经元的健康状况。聚焦超声结合微泡（FUS/MB）用于开放血脑屏障 (BBB) 提供了一种将药物输送到特定大脑区域的方法，为治疗神经系统疾病带来了巨大希望。
目标：我们的目标是探索 FUS/MB 介导的牛蒡子苷 (Arc)（一种具有抗炎活性的天然化合物）通过使用转基因ALS小鼠模型。
方法：使用具有SOD1突变的ALS小鼠模型，并每天进行FUS Arc给药/MB 每周治疗两次。经过六周的治疗后，通过握力、钢丝悬挂和爬杆测试来评估运动性能。采集小鼠大脑、脊髓和腓肠肌进行组织学染色。
结果：与仅给予 Arc 给药的小鼠相比，联合治疗of FUS/MB 联合 Arc 进一步缓解了运动功能下降，同时改善了腓肠肌的健康状况。此外，皮层和腰脊髓运动神经元衰竭的改善也证明了显着的神经保护作用。
结论：这些初步结果表明，FUS/MB 和牛蒡子苷联合治疗对 ALS 疾病的神经肌肉功能具有潜在的有益作用。