摘要标题：
PEP005（巨大戟醇甲丁酯）凝胶，一种治疗光化性角化病的新型药物：随机、双盲、载体对照、多中心、IIa 期研究的结果。
摘要来源：
投资新药。 2010 年 12 月；28(6):766-82。 PMID：19178487
摘要作者：Greg Siller、Kurt Gebauer、Peter Welburn、Janelle Katsamas、Steven M Ogbourne
摘要：大戟植物的汁液是治疗皮肤病（包括光化性角化病）的传统药物。树液的活性成分是巨大戟二萜醇甲丁酸酯（巨大戟二萜醇-3-当归酸酯），以前称为 PEP005。这项随机、双盲、载体对照的 IIa 期研究调查了 58 名活检证实的光化性角化病患者两次使用巨大戟二萜醇甲丁酯凝胶的安全性（其次是疗效）。用巨大戟二萜醇 me 治疗五个预先选定的病变在第 1 天和第 2 天（A 组）或第 1 天和第 8 天（B 组）使用 0.0025%、0.01% 或 0.05% 丁酸盐凝胶或载体凝胶。 A 组和 B 组之间的耐受性或疗效没有显着差异。治疗耐受性良好。最常见的局部皮肤反应是剂量相关的红斑、剥落/鳞屑/干燥和结痂/结痂。 0.05% 的巨大戟醇甲丁酯凝胶的功效最大，71% 的治疗病变得到完全临床清除（与载体凝胶相比，P <0.0001）。此外，使用巨大戟二甲酚甲丁酯凝胶治疗的患者中有 67% 的患者在五个治疗病变中至少有四个获得临床清除（与载体凝胶相比，P = 0.0185）。巨大戟醇甲丁酯凝胶正在开发作为光化性角化病和非黑色素瘤皮肤癌的短期局部疗法。