高剂量乙酰半胱氨酸治疗特发性肺纤维化。
摘要来源：N Engl J Med。 2005 年 11 月 24 日；353(21):2229-42。 PMID：16306520
摘要作者：Maurits Demedts、Juergen Behr、Roland Buhl、Ulrich Costabel、Richard Dekhuijzen、Henk M Jansen、William MacNee、Michiel Thomeer、Benoit Wallaert、François Laurent、Andrew G Nicholson、Eric K Verbeken、Johny Verschakelen、Christopher D R Flower、Frédérique Capron、Stefano Petruzzelli、Paul De Vuyst、Jules M M van den Bosch、Eulogio Rodriguez-Becerra、Giuseppina Corvasce、艾达·兰克霍斯特、马可·萨丁娜、 Mauro Montanari，
摘要：背景：特发性肺纤维化是一种预后不良的慢性进行性疾病。方法：我们进行了一项双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究，评估高口服剂量乙酰半胱氨酸（600 mg，每天三次）添加到泼尼松加硫唑嘌呤的标准治疗中。主要终点是基线和第 12 个月之间肺活量和单次呼吸一氧化碳弥散量 (DL(CO)) 的变化。结果：共有 182 名患者被随机分配接受治疗（92 名接受乙酰半胱氨酸治疗，90 名接受安慰剂）。在这些患者中，经专家委员会审查的高分辨率计算机断层扫描和组织学检查结果证实，155 名患者（80 名接受乙酰半胱氨酸治疗，75 名接受安慰剂）患有普通间质性肺炎，并且在治疗开始前没有撤回同意。服用乙酰半胱氨酸的 80 名患者中有 57 名 (71%) 和服用安慰剂的 75 名患者中有 51 名 (68%) 完成了一年的治疗。乙酰半胱氨酸减缓了肺活量和 DL(CO) 的恶化：12 个月时，服用乙酰半胱氨酸的患者与服用安慰剂的患者相比基线变化的绝对差异为 0.18 升（95% c对于肺活量（P=0.02），置信区间为 0.03 至 0.32），或相对差异为 9%；对于 DL，每分钟每千帕为 0.75 mmol（95% 置信区间，0.27 至 1.23），或相对差异为 24%（ CO）（P=0.003）。研究期间，服用乙酰半胱氨酸的患者死亡率为 9%，服用安慰剂的患者死亡率为 11%（P=0.69）。服用乙酰半胱氨酸的患者与服用安慰剂的患者之间，不良事件的类型或严重程度没有显着差异，但服用乙酰半胱氨酸的患者的骨髓毒性作用发生率显着较低（P=0.03）。结论：乙酰半胱氨酸治疗（剂量为 600 mg，每日 3 次），联合泼尼松和硫唑嘌呤治疗，比单独使用标准治疗更能保留特发性肺纤维化患者的肺活量和 DL(CO)。版权所有 2005 马萨诸塞州医学会。