丙酰-L-肉碱治疗间歇性跛行：双盲、安慰剂对照、剂量滴定、多中心研究。
摘要来源：J Am Coll Cardiol。 1995 年 11 月 15 日；26(6):1411-6。 PMID：7594063
摘要作者：G Brevetti、S Perna、C Sabbá、V D Martone、M Condorelli
摘要：目的：这项双盲、安慰剂对照、剂量滴定、多中心试验的目的是评估丙酰肉碱治疗间歇性跛行的疗效和安全性。背景：人类和动物研究表明，丙酰左旋肉碱可增加肉碱含量并改善缺血骨骼肌的能量代谢。方法：经过为期 2 周的初步评估最大步行距离后，245 名患者被随机分配接受丙酰左旋肉碱 (n = 118) 或安慰剂 (n = 127)。初始口服剂量为 500 mg，每日两次患者的跑步机性能比基线改善<30%，每隔 2 个月增加至 2 克/天，然后增加至 3 克/天。通过比较安慰剂和丙酰左旋肉碱在第 180 天的效果，对完成 24 周治疗的 214 名患者进行了疗效分析。结果：方差分析显示显着改善 73 +/- 9%（平均值 + /- SE) 丙酰-L-肉碱 (n = 99) 的最大步行距离，而安慰剂 (n = 115) 的最大步行距离为 46 +/- 6%， p = 0.03）。对于跛行发作时的步行距离，丙酰左旋肉碱的改善效果约为安慰剂的两倍；然而，差异没有统计学意义。心电图、常规生化和血液学测试没有变化表明丙酰-L-肉碱有不良反应。需要停药的不良事件（丙酰左旋肉碱组 11 例，安慰剂组 3 例）与研究药物无关。 d该研究的ose滴定设计还提供了剂量反应关系的信息。假设每天服用 2 克丙酰左旋肉碱，略低于 67% 的患者预计将最大步行距离提高至少 30%（95% 置信区间为 0.51 至 0.70）。与安慰剂相比，整个滴定过程中的反应率明显有利于丙酰-L-肉碱。结论：虽然精确的治疗作用方式需要澄清，但丙酰左旋肉碱在 1 至 2 g/天的剂量下似乎有效且耐受性良好，且副作用最小。