一项使用 Sativex 治疗亨廷顿病的双盲、随机、交叉、安慰剂对照试点试验。
摘要来源：J Neurol。 2016 年 5 月 9 日。Epub 2016 年 5 月 9 日。PMID：27159993
摘要作者：Jose Luis López-Sendón Moreno, Juan加西亚·卡尔登泰、帕特里夏·特里戈·库比洛、卡罗莱纳·鲁伊斯·罗梅罗、吉列尔莫·加西亚·里巴斯、M·A·阿隆索·阿隆索·阿里亚斯、玛丽亚·赫苏斯·加西亚·德·耶贝内斯、罗莎·玛丽亚·托隆、伊斯梅尔·加尔维-罗珀、奥宁扎·萨格雷多、萨拉·瓦尔德奥利瓦斯、伊娃·雷塞尔、西尔维娅·奥尔特加-古铁雷斯、玛丽亚劳拉García-Bermejo、Javier Fernández Ruiz、Manuel Guzmán、Justo García de Yébenes Prous
文章隶属：Jose Luis López-Sendón Moreno
摘要：亨廷顿病 (HD) 是一种神经退行性疾病没有可用的治疗方法。鉴于内源性大麻素系统参与 HD 小鼠模型的发病机制，刺激该信号系统内的特定靶点已被研究作为 HD 的有前途的治疗剂。我们对 Sativex(®) 进行了一项双盲、随机、安慰剂对照、交叉试点临床试验，Sativex(®) 是一种含有 delta-9-四氢大麻酚和大麻二酚等分子组合的植物提取物。 Sativex(®) 和安慰剂均以口腔喷雾剂的形式分配，每天最多喷洒 12 次，持续 12 周。主要目标是安全性，通过在积极治疗阶段不出现更严重的不良事件（SAE）以及运动、认知、行为和功能量表没有更大的恶化来评估。次要目标是统一亨廷顿病评定量表评分的临床改善。 26 名患者被随机分配，其中 24 名完成了试验。在排除周期和序列效应后，确认了安全性和耐受性。运动 (p = 0.286)、认知 (p = 0.824)、行为 (p = 1.0) 和功能 (p = 与安慰剂相比，Sativex(®) 治疗期间检测到的分数为 0.581)。生物标志物分析未检测到显着的分子效应。 Sativex(®) 对于 HD 患者来说是安全且耐受性良好的，不会出现 SAE 或临床恶化。在规定剂量下和 12 周内未检测到明显的症状影响。此外，生物标志物没有观察到显着的分子变化。未来的研究设计应考虑更高的剂量、更长的治疗周期和/或替代大麻素组合。Clincaltras.gov 标识符：NCT01502046。