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小檗碱对亨廷顿病转基因小鼠模型的治疗作用。
摘要来源：PLoS One。 2015；10(7)：e0134142。 Epub 2015 年 7 月 30 日。PMID：26225560
摘要作者：姜文晓、魏文杰、Marta A Gaertig、李世华、晓江李
文章来源：蒋文晓
摘要：亨廷顿病（HD）是由错误折叠蛋白质引起的一类神经退行性疾病。错误折叠的蛋白质以年龄依赖性方式积聚在受影响的大脑区域，导致迟发性神经变性。表达 HD 蛋白亨廷顿蛋白的转基因小鼠模型已被广泛用于识别可能延缓疾病进展的治疗方法。在此我们报告 Berberine (BBR) 是一种从植物中分离出来的有机小分子，对转基因 HD (N171-82Q) 小鼠具有保护作用。我们发现BBR可以减少培养细胞中突变亨廷顿蛋白的积累。更重要的是，口服BBR可以有效缓解运动功能障碍，延长转基因N171-82Q HD小鼠的生存期。我们发现BBR可以通过增强自噬功能来促进突变亨廷顿蛋白的降解。由于BBR是一种口服药物，已被安全地用于治疗多种疾病，我们的研究结果表明BBR可以在不同的HD动物模型和HD患者上进行测试，以进一步评估其治疗效果。