乙基-EPA 治疗亨廷顿病：一项双盲、随机、安慰剂对照试验。
摘要来源：神经病学。 2005 年 7 月 26 日；65(2):286-92。 PMID：16043801
摘要作者：B K Puri、B R Leavitt、M R Hayden、C A Ross、A Rosenblatt、J T Greenamyre、S Hersch、K S Vaddadi、A Sword、D F Horrobin、M Manku、H Murck
摘要：背景：初步证据表明纯二十碳五烯酸乙酯 (乙基-EPA) 对亨廷顿病 (HD) 具有有益作用。方法：共有 135 名 HD 患者被随机参加一项多中心、双盲、安慰剂对照试验，比较 2 g/d 乙基-EPA 与安慰剂的疗效。使用统一亨廷顿病评定量表（UHDRS）进行评估。主要终点是 12 个月时总运动评分 4 分量表 (TMS-4) 的结果。协方差分析 (ANCOVA) 和响应的 chi2 检验进行了定义为 TMS-4 不增加的情况。结果：共有 121 名患者完成了 12 个月的治疗，其中 83 名患者没有违反方案（PP 队列）。意向治疗 (ITT) 分析显示，乙基 EPA 和安慰剂对于 TMS-4 没有显着差异。在 PP 队列中，乙基 EPA 在 TMS-4 的 chi2 检验中优于安慰剂（p <0.05），但在 ANCOVA 上未达到显着性（p = 0.06）。次要终点（ITT 队列）显示乙基 EPA 没有任何益处，但与安慰剂相比，行为严重程度和频率的结果明显较差。探索乙基 EPA 对 TMS-4 功效的调节因素表明，治疗与定义高与低 CAG 重复患者的因素之间存在显着的相互作用。报告的不良事件在治疗组之间平均分布。结论：二十碳五烯酸乙酯（乙基 EPA）（纯度 > 95%）对亨廷顿病意向治疗患者队列没有益处，但探索性分析表明结果表明，在每个方案队列中，接受乙基 EPA 治疗的患者中有明显更多的患者表现出稳定或改善的运动功能。有必要进一步研究乙基 EPA 的潜在功效。