大麻二酚对难治性癫痫患者的长期疗效和安全性：扩大使用计划的四年结果。
摘要资料来源：癫痫。 2023 年 3 月；64(3):619-629。 Epub 2023 年 1 月 10 日。PMID：36537757
摘要作者：Jerzy P Szaflarski、Orrin Devinsky、Merrick Lopez、Yong D Park、 Pilar Pichon Zentil、Anup D Patel、Elizabeth A Thiele、Robert T Wechsler、Daniel Checketts、Farhad Sahebkar
文章隶属关系：Jerzy P Szaflarski
摘要：目标：大麻二酚 (CBD) 扩大使用计划，于2014 年，为美国 35 个癫痫中心的难治性癫痫 (TRE) 患者提供了附加 CBD。先前的酒吧lications 报告截至 2016 年 12 月的结果；在此，我们提供了截至 2019 年 1 月的有效性和安全性结果。
方法：患者接受了植物源性高度纯化的 CBD (Epidiolex) ®；100 mg/ml口服溶液），从2至10 mg/kg/天增加至耐受或最大剂量25-50mg/kg/天剂量，取决于研究地点。疗效终点包括中位每月惊厥和总癫痫发作频率相对于基线的百分比变化，以及长达 192 周的 12 周就诊窗口中≥50%、≥75% 和 100% 的应答率。每次就诊时都会记录不良事件 (AE)。
结果：安全性分析组中的 892 名患者中，322 名（ 36%）退出；缺乏疗效（19%）和不良事件（7%）是最常见的退出主要原因。中位（范围）年龄为 11.8 岁（范围 = 0-74.5），患者服用中位 3 岁（范围 = 0-10）抗癫痫药物基线药物（ASM）；最常见的 ASM 是氯巴扎姆 (47%)、左乙拉西坦 (34%) 和丙戊酸 (28%)。 CBD 最高剂量中位值为 25mg/kg/天；中位暴露时间为 694 天。惊厥性癫痫发作较基线下降的中位百分比为 50%-67%，总癫痫发作较基线下降的中位百分比为 46%-66%。在整个就诊窗口中，惊厥性癫痫发作反应率（≥50%、≥75% 和 100% 减少）分别为 51%-59%、33%-42% 和 11%-17%。 88% 的患者报告了 AE，41% 的患者报告了严重 AE； 8% 的人因 AE 退出。研究期间有 20 人死亡，研究者认为与治疗无关。最常见的 AE（≥20% 的患者）是腹泻 (33%)、癫痫发作 (24%) 和嗜睡 (23%)。
意义：附加 CBD 与持续减少癫痫发作长达 192 周相关，具有可接受的安全性，可用于长期治疗TRE。