大麻二酚治疗 Dravet 综合征耐药性癫痫发作的试验。
摘要来源：N Engl J Med。 2017年05月25日；376(21):2011-2020。 PMID：28538134
摘要作者：Orrin Devinsky、J Helen Cross、Linda Laux、Eric Marsh、Ian Miller、Rima Nabbout、Ingrid E Scheffer、Elizabeth A Thiele, Stephen Wright，
文章隶属关系：Orrin Devinsky
摘要：背景：Dravet 综合征是一种复杂的儿童癫痫病，与耐药性癫痫发作和高死亡率相关。我们研究了大麻二酚用于治疗 Dravet 综合征的耐药性癫痫发作。
方法：在这项双盲试验中，在安慰剂对照试验中，我们随机分配了 120 名患有 Dravet 综合征和耐药性 sei 的儿童和年轻人除标准抗癫痫治疗外，患者还接受剂量为每天每公斤体重 20 毫克的大麻二酚口服溶液或安慰剂。主要终点是与 4 周基线期相比，14 周治疗期内惊厥发作频率的变化。
结果：使用大麻二酚时，每月惊厥发作的中位频率从 12.4 次降至 5.9 次，而大麻二酚则从 14.9 次降至 5.9 次。安慰剂组为 14.1（大麻二酚组和安慰剂组之间癫痫发作频率变化的调整中位数差异为 -22.8 个百分点；95% 置信区间 [CI]，-41.1 至 -5.4；P=0.01）。大麻二酚组惊厥发作频率至少降低 50% 的患者比例为 43%，安慰剂组为 27%（比值比，2.00；95% CI，0.93 至 4.30；P=0.08）。患者整体状况在七类中至少改善一类大麻二酚组的看护者全球印象变化量表的比例为 62%，而安慰剂组的比例为 34%（P=0.02）。使用大麻二酚后，所有类型的总癫痫发作频率均显着降低（P=0.03），但非惊厥性癫痫发作没有显着降低。大麻二酚组无癫痫发作的患者比例为 5%，安慰剂组为 0%（P=0.08）。大麻二酚组比安慰剂组更常见的不良事件包括腹泻、呕吐、疲劳、发热、嗜睡和肝功能检查结果异常。大麻二酚组退出试验的人数较多。
结论：在 Dravet 综合征患者中，大麻二酚导致与安慰剂相比，惊厥发作频率有更大程度的降低，并且与较高的不良事件发生率相关。 （由 GW Pharmaceuticals 资助；ClinicalTrials.gov 编号，NCT02091375。）.