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摘要标题：Dravet 综合征患者的长期大麻二酚治疗：一项开放标签扩展试验。
摘要来源：癫痫。 2018 年 12 月 23 日。Epub 2018 年 12 月 23 日。PMID：30582156
摘要作者：Orrin Devinsky、Rima Nabbout、Ian Miller、 Linda Laux、Marta Zolnowska、Stephen Wright、Claire Roberts
文章隶属关系：Orrin Devinsky
摘要：目标：<在一项随机、双盲、安慰剂对照的研究中，添加大麻二酚 (CBD) 显着减少与 Dravet 综合征 (DS) 相关的癫痫发作试验：GWPCARE1 B 部分 (NCT02091375)。完成 GWPCARE1 A 部分 (NCT02091206) 或 B 部分，或第二个安慰剂对照试验 GWPCARE2 (NCT0222470) 的患者3），被邀请参加一项长期开放标签延伸试验，GWPCARE5（NCT02224573）。我们对 GWPCARE5 的安全性、有效性和患者报告的结果进行了中期分析。
方法：患者接受了高纯度 CBD 口服溶液（100 mg/mL）的药物制剂，与现有药物一起在两周内从 2.5 至 20 mg/kg/d 滴定。根据反应和耐受性，CBD 剂量可减少或增加至 30 毫克/公斤/天。
结果：通过2016 年 11 月，共有 278 名患者完成了最初的随机试验，其中 264 名患者（95%）参加了本次开放标签扩展。中位治疗持续时间为 274 天（范围 1-512），平均剂量为 21 mg/kg/d，患者中位接受 3 种联合抗癫痫药物。 93.2% 的患者发生不良事件 (AE)，且大多为轻度 (36.7%) 或中度e (39.0%)。常见报告的 AE 包括腹泻（34.5%）、发热（27.3%）、食欲下降（25.4%）和嗜睡（24.6%）。 17 名患者 (6.4%) 因 AE 停药。 GWPCARE1 的 128 名患者中，有 22 名患者（17.2%）均服用丙戊酸，其肝转氨酶升高≥正常上限的 3 倍。在 GWPCARE1 B 部分的患者中，在 12 周至第 48 周期间评估的每月癫痫发作频率相对于基线的中位下降幅度为：惊厥性癫痫发作 38% 至 44%，总癫痫发作 39% 至 51%。治疗 48 周后，85% 的患者/护理人员在受试者/护理人员总体印象变化量表上报告患者整体状况有所改善。
意义： 这项试验表明，长期 CBD 治疗具有可接受的安全性，并导致难治性患者的癫痫发作频率持续、有临床意义的降低DS。