苯磷硫胺与阿尔茨海默病的认知下降：随机安慰剂对照 IIa 期临床试验的结果。
摘要来源：J Alzheimers Dis 。 2020；78(3):989-1010。 PMID：33074237
摘要作者：Gary E Gibson、JoséA Luchsinger、Rosanna Cirio、Huanlian Chen、Jessica Franchino-Elder、Joseph A Hirsch、Lucien Bettendorff、Zhengming Chen、Sarah A Flowers、Linda M Gerber、Thomas Grandville、Nicole Schupf、徐辉、Yaakov Stern、Christian Habeck、Barry Jordan、Pasquale Fonzetti
文章所属：Gary E Gibson
摘要：背景：< /span>在临床前模型中，苯磷硫胺可有效改善临床和生物学病理，定义阿尔茨海默病 (AD) 包括认知受损、β 淀粉样斑块、神经原纤维缠结、葡萄糖代谢降低、氧化应激、晚期糖基化终末产物 (AGE) 增加和炎症。
目的：在苯磷硫胺安慰剂对照试验中，收集关于遗忘性轻度认知障碍 (aMCI) 或 AD 引起的轻度痴呆患者的可行性、安全性和有效性的初步数据。
方法：用苯磷硫胺治疗十二个月，测试与安慰剂相比，苯磷硫胺组的临床衰退是否会延迟团体。主要临床结果是阿尔茨海默病评估量表-认知子量表 (ADAS-Cog)。次要结果是临床痴呆评分（CDR）评分和氟脱氧葡萄糖（FDG）摄取量，通过脑部正电子发射断层扫描（PET）测量。血液 AGE 被检查为探索性结果。
结果：参与者接受苯磷硫胺 (34) 或安慰剂 (36) 治疗。苯磷硫胺治疗是安全的。苯磷硫胺组的 ADAS-Cog 增加比安慰剂组低 43%，表明认知能力下降较少，而且这种效果几乎具有统计学显着性 (p = 0.125)。与安慰剂组相比，苯磷硫胺组的 CDR 恶化程度降低了 77% (p = 0.034)，并且这种效应在 APOEɛ4 非携带者中更强。苯磷硫胺显着降低 AGE 的增加 (p = 0.044)，并且这种效应在 APOEɛ4 非携带者中更强。 FDG PET 模式评分的探索性分析推导显示一年时的治疗效果 (p = 0.002)。
结论：口服苯磷硫胺对于改善 MCI 和轻度 AD 患者的认知结果是安全的，并且可能有效。