摘要标题：
口服姜黄素对 Déjérine-Sottas 病的影响。
摘要来源：Pediatr Neurol。 2009 年 10 月；41(4):305-8。 PMID：19748054
摘要作者：Joshua Burns、Pathma D Joseph、Kristy J Rose、Monique M Ryan、Robert A Ouvrier
文章隶属关系：悉尼大学悉尼医学院儿科和儿童健康学科和神经肌肉研究所，韦斯特米德儿童医院，悉尼，新南威尔士州 2145，澳大利亚。 [email protected]
摘要：姜黄素是最新的用于改善 Déjérine-Sottas 病小鼠模型的临床和神经病理学表型的治疗剂。我们对一名患有 Déjérine-Sottas 的 15 岁白人女孩进行了为期 12 个月的口服姜黄素剂量递增安全性试验疾病（点突变，Ser72Leu）并发严重虚弱、脊柱侧弯和呼吸障碍。患者在前 4 个月每天口服 50 毫克/公斤姜黄素，此后每天口服 75 毫克/公斤，以完成为期 12 个月的试验。结果指标包括肌肉力量、肺功能、上肢/下肢残疾、神经生理学研究和健康相关的生活质量。 12 个月后，患者没有出现任何不良事件，并且依从性良好。客观结果指标几乎没有改善。膝关节屈曲和足部力量略有增加，但手和肘部力量下降。肺功能、手功能和上/下肢残疾指标稳定或降低。她的神经生理学检查结果没有变化。家长报告说，在 12 个月的治疗期间，大多数方面的生活质量都得到了改善，尤其是自尊心。在最后一次访问时评估的儿童报告的生活质量反映了这些结果，幸福和满足的普遍感受。姜黄素治疗婴儿和幼儿期严重脱髓鞘神经病的疗效和安全性尚需进一步研究。